Uma esperança para famílias de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, no Brasil. A partir desta semana, a rede pública de saúde oferecerá um tratamento com Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, que custa cerca de R$ 7 milhões.

Essa doença genética é progressiva, comprometendo os neurônios motores e levando à perda dos movimentos, dificultando até mesmo a respiração. A doença é rara e atinge pequena parcela da população. Dados da saúde apontam para 287 novos casos, em 2023 – de um total de 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos.

Apesar de não ter cura, a terapia pode trazer avanços motores importantes, como: aumento na capacidade de engolir e mastigar; sustentação da cabeça e do tronco; e sentar sem apoio.

Sem o tratamento, as crianças diagnosticadas com a doença não costumam sobreviver mais que dois anos. Por isso, a importância da administração precoce do medicamento, que será destinado a crianças de até 6 meses – que não estejam com ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.

O Zolgensma é aplicado por meio de uma infusão em dose única, similar aos usados na aplicação de soros e outros medicamentos convencionais.

Trata-se de um tratamento do tipo genético que insere um pedaço de um gene em células do paciente com AME, para produzirem uma proteína essencial para a sobrevivência de neurônios. 

(foto: divulgação)

Pagamento depende de resultados

A rede pública brasileira ofertará o tratamento por meio de um acordo entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica Novartis. Com cada aplicação única custando em torno de R$ 7 milhões, o pagamento será dividido em parcelas, que serão liberadas conforme a progressão do resultado da terapia no paciente.

Haverá cancelamento das parcelas se o paciente morrer ou se a doença progredir para o uso de ventilação mecânica permanente. Todos os casos serão acompanhados por um comitê durante o período de cinco anos, para o monitoramento dos resultados.